Vertex Pharmaceuticals ist ein US-amerikanisches Unternehmen aus der Gesundheitsbranche. Innerhalb der Gesundheitsbranche gehört Vertex Pharmaceuticals zu den globalen Biopharma-Unternehmen und hat sich auf die Entdeckung und Entwicklung kleinmolekularer Arzneimittel zur Behandlung von schweren Erkrankungen fokussiert. Das Unternehmen wurde 1989 in Cambridge, Massachusetts gegründet und hat seinen Hauptsitz seit 2014 in Boston.
Das Unternehmen hat sich zum Ziel gesetzt, mittels medizinischer Forschung, die Ursachen genetischer und anderer schwerer Erkrankungen zu entdecken, um das Leben von Betroffenen zu verbessern. Aus diesem Grund wird ein, selbst für diese Branche, überdurchschnittlicher Anteil der Betriebsausgaben in die Erforschung und Entwicklung neuer Therapien investiert. Der Hauptfokus liegt dabei auf der Krankheit zystische Fibrose (auch Mukoviszidose genannt). Die zystische Fibrose ist eine genetisch bedingte, seltene, lebensverkürzende Erkrankung, von der rund 83.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind. In Deutschland geht man von ungefähr 8.000 Betroffenen aus. Damit ist die zystische Fibrose die häufigste genetisch bedingte seltene Erkrankung.
Gegründet wurde Vertex Pharmaceuticals 1989 von Joshua S. Boger und Kevin J. Kinsella. Ziel war es, die Art und Weise wie schwere Erkrankungen behandelt werden, zu revolutionieren. Schon damals hatte man den Ansatz, sehr viel Geld in die Forschung und Entwicklung zu investieren. Dabei setzte man schon in frühen Jahren auf neue Technologien, die Computersotware nutzten, um potenzielle Wirkstoffziele auf der Grundlage der Molekülstruktur zu identifizieren. Die Strategie von Boger sah vor, viele Medikamente gleichzeitig zu entwickeln. Sein Gedanke war, einen Misserfolg in einer klinischen Studie mit anderen Produkten in der Pipeline ausgleichen zu können.
Da diese Vorgehensweise sehr kostenintensiv ist, ging Vertex Pharmaceuticals 1991 an die Börse und konnte rund 25 Mio. USD einsammeln. Das Unternehmen nutzte das frische Kapital um sich auf die Behandlung gegen den damals neu auftretenden HI-Virus zu konzentrieren. In diesem Bereich erhielt man 1999 die Zulassung für ein Medikament, dass mit 27 Mio. USD den höchsten Umsatz der damaligen Unternehmensgeschichte einbrachte. Mit dem Ansatz, ein breit aufgestelltes Produktportfolio bieten zu können, wurde der Fokus in den Folgejahren auf die Leberkrankheit Hepatitis C gelegt. Parallel dazu wurde 2001 das Unternehmen Aurora Biosciences übernommen, wodurch man in einem kleineren Projekt Therapien gegen zystische Fibrose erforschte.
Nach rund 15 Jahren Entwicklung konnte 2011 ein Medikament gegen Hepatitis C auf den Markt gebracht werden. Das Medikament sorgte im ersten Jahr für neue Umsatzrekorde. Jedoch musste Vertex Pharmaceuticals nur kurze Zeit später am eigenen Leib erfahren, wie hart der Wettbewerb in dieser Branche ist. Denn das Unternehmen Gilead Sciences brachte ein Konkurrenzprodukt auf den Markt, das nicht nur eine bessere Wirksamkeit hatte, sondern auch günstiger verkauft werden konnte.
Hier machte sich aber erneut bezahlt, dass Vertex Pharmaceuticals mehrere Projekte am Laufen hatte. Im Jahr 2012 erhielt das Unternehmen die Zulassung für das erste Medikament gegen die Krankheit zystische Fibrose. Es war das erste Medikament, dass die Ursache der Krankheit und nicht nur die Symptome bekämpfen konnte. Über die Jahre konnte man die Expertise in diesem Segment weiter ausbauen und ein weiteres Medikament auf den Markt bringen. Dieser Bereich stellt das Brot und Butter-Geschäft für Vertex Pharmaceuticals dar, womit viel Geld in die Pipeline für neue Medikamente fließen kann. Geleitet wird das Unternehmen seit 2020 von Reshma Kewalramani.
Branchenanalyse
Vertex Pharmaceuticals ist in der Gesundheitsbranche tätig. Die Gesundheit ist das höchste Gut. Besonders zu schätzen, weiß man seine Gesundheit, wenn man krank ist. Gerade bei schweren Erkrankungen ist dann kein Preis zu hoch, um sich heilen zu lassen. Zwar können bereits viele Krankheiten wirkungsvoll behandelt werden, jedoch gibt es auch noch genügend Krankheiten, die so komplex sind, dass eine Heilung aktuell noch nicht möglich ist. Das langfristige Ziel der Gesundheitsbranche ist, der Menschheit bei allen Krankheiten zu helfen.
Die Biotechnologie, ein Teil der Gesundheitsbranche, setzt im Vergleich zur klassischen Pharmakologie auf Enzyme, Zellen oder ganze Organismen, um Medikamente oder Therapien zu entwickeln. Die sogenannten Biopharmazeutika sind Wirkstoffe auf genetisch veränderter Zellbasis. Sie sind sehr komplex aufgebaut aber wirken dadurch gezielt im Körper. Wie ein Schlüssel, der nur ein bestimmtes Schloss aufdrehen kann. Biopharmazeutika haben für die gesamte Branche neue Möglichkeiten gebracht.
Vertex Pharmaceuticals beschreibt sich selbst als Biotech-Unternehmen mit dem Fokus auf der Erforschung und Entwicklung innovativer Medikamente, die das Leben von Menschen mit schweren Erkrankungen wie zystische Fibrose wirklich verändern können. Zystische Fibrose ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, die schon im frühen Kindesalter Symptome verursacht und chronisch fortschreitend verläuft. Ursache der Erkrankung ist ein Gendefekt, der zur Folge hat, dass in vielen Organen des Körpers ein besonders zähflüssiger Schleim gebildet wird. Häufige Symptome sind chronisches Husten, Lungenkrankheiten, chronischen Bauchschmerzen und Verdauungsstörungen. Bisher ist die Krankheit nicht heilbar und meist mit einer geringeren Lebenserwartung verbunden.
Aufgrund der vielen Mutationen hat Vertex Pharmaceuticals seine Medikamente für die Behandlung von zystischer Fibrose stets weiterentwickelt. Mit verschiedenen Medikamenten dominiert das Unternehmen den Markt für diese Krankheit. Durch seine Patente verfügt das Unternehmen über eine Monopolstellung in diesem Bereich. Vertex Pharmaceuticals hat einen unglaublichen Marktanteil von 97 %. Da es sich jedoch um eine seltene Krankheit handelt, ist der Markt mit einem Wert von 6,4 Mrd. USD in 2020 vergleichsweise klein. Laut dem Management des Unternehmens gibt es noch mehr als 25.000 Patienten, die aktuell nicht behandelt werden. Das entspricht einem Umsatzpotential von knapp 5,5 Mrd. USD. Eine 2015 auf Basis der Patientendaten des Europäischen Registers für zystische Fibrose errechnete demographische Prognose ergab, dass die Anzahl der Kinder mit zystischer Fibrose bis 2025 um etwa 15 % steigen wird, die der Erwachsenen um 50 %.
Geschäftsmodell
Vertex Pharmaceuticals verdient sein Geld hauptsächlich durch die Erforschung, Herstellung und den Verkauf von Arzneimitteln. Wie bereits thematisiert, liegt der Fokus auf der Krankheit zystische Fibrose. Die Behandlung dieser Krankheit kostet im Jahr pro Patient ungefähr 300.000 USD und ist damit sehr lukrativ für das Unternehmen. Durch die immer besser werdende Behandlung konnte die Lebensqualität und -erwartung der Betroffenen in den letzten Jahren gesteigert werden.
Seine Umsätze erzielt das Unternehmen mit seinen Medikamten zur Behandlung von zystischer Fibrose. Aktuell sind vier Medikamente zugelassen, durch die 90 % aller mit zystischer Fibrose diagnostizierten Menschen behandelt werden können. Für die restlichen 10 %, die aktuell noch nicht behandelt werden können, hat das Unternehmen bereits Produkte in der Pipeline. Für alle zugelassenen Medikamente laufen die Patente in der EU noch bis mindestens 2025 und in den USA bis mindestens 2027. Für das neueste Medikament, das 2019 auf den Markt gebracht wurde, hält man das Patent sogar bis 2037.
Mit knapp 70 % wird der Hauptanteil der Umsätze im Heimatmarkt der USA erzielt. In Europa wurden zuletzt rund 26 % der Umsätze erwirtschaftet. Spannend war hier, dass die Umsätze in Europa im Vergleich zum Jahr 2020 um 75 % gesteigert werden konnten. Das hängt wohl mit der Zulassung des neusten Medikaments in der EU zusammen.
Auch wenn aktuell keine ernsthafte Bedrohung für die Monopolstellung besteht, möchte das Unternehmen seine Produktpalette an Arzneimitteln erweitern, um nicht nur von einem Bereich abhängig zu sein. So hat man eine robuste Pipeline von Prüfmedikamenten zur Behandlung anderer schwerer Erkrankungen. Hierzu zählen unter anderem Sichelzellanämie , Beta-Thalassämie (beides Blutkrankheiten), aber auch Schmerztherapien.
Neben der eigenen Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln nutzt Vertex Pharmaceuticals seinen hohen Cash-Bestand, um sich durch Übernahmen von passenden Unternehmen zu verstärken. Des Weiteren ist man eine Zusammenarbeit mit dem Biotechnologieunternehmen CRISPR Therapeutics eingegangen. Zusammen wird an einer neuen Gentherapie gearbeitet. Daneben befinden sich auch Medikamente für Nierenerkrankungen und Schmerztherapien in klinischen Studien.
Das Unternehmen versucht außerdem in den Markt für Diabetis einzutreten. Hier soll ein Medikament für Diabetis Typ 1 entwickelt werden. Kürzlich gab es in den Studien jedoch einen Rückschlag. Die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat die klinische Studien vorerst unterbrochen. Dies zeigt erneut, wie schwer und langwierig der Prozess von der Entwicklung bis zur Zulassung eines Medikaments ist.
Vertex Pharmaceuticals hat durch seine Monopolstellung im Bereich der zystischen Fibrose verlässliche Einnahmen, die wiederum genutzt werden können, um viel Geld in ihre Forschung und Entwicklung zu stecken oder weitere Unternehmen aufzukaufen. Somit sollte zukünftig sowohl organisches als auch anorganischen Wachstum möglich sein. Dazu profitiert man sowohl vom demografischen Wandel als auch von der immer besser werdenden Krankenversicherung weltweit. Da ihre Produkte sehr teuer sind, ist es natürlich von Vorteil, wenn die Krankenversicherung die Kosten decken kann. In über 25 Ländern hat das Unternehmen Vereinbarungen für die Übernahme der Kosten treffen können.
